CRISPR Therapeutics의 고콜레스테롤 유전자 편집 치료제 성과
* CRISPR 기술을 이용한 ANGPTL3 유전자 편집 치료제의 효과 확인 * LDL 및 중성지방 수치 최대 50% 감소 및 1년 이상 유지 * 매일 복용하는 스타틴 제제를 대체할 수 있는 단회성 치료 가능성 제시 * 중증 고콜레스테롤혈증 환자 대상 차기 임상 진행 및 연말 결과 발표 예정
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* CRISPR 기술을 이용한 ANGPTL3 유전자 편집 치료제의 효과 확인 * LDL 및 중성지방 수치 최대 50% 감소 및 1년 이상 유지 * 매일 복용하는 스타틴 제제를 대체할 수 있는 단회성 치료 가능성 제시 * 중증 고콜레스테롤혈증 환자 대상 차기 임상 진행 및 연말 결과 발표 예정
* 세계 최초의 경구용 PCSK9 억제제 '립펜드라'의 FDA 승인 및 출시 예정 * 기존 주사제 대비 획기적인 투약 편의성 제공 및 약 40% 낮은 비용 책정 * 임상 시험을 통해 LDL 콜레스테롤 수치를 최대 59%까지 감소시키는 효능 입증 * 스타틴 복용 환자 및 유전성 고콜레스테롤혈증 환자를 위한 맞춤형 추가 치료 옵션 제시